Într-o mișcare care ar putea rescrie standardele actuale ale oncologiei, cercetătorii testează o nouă generație de terapii care permit ingineria celulelor imune direct în corpul pacienților. În locul metodelor tradiționale, costisitoare și complicate, de extragere, modificare genetică și reintroducere a celulelor T (cunoscute sub numele de celule CAR-T), noile tratamente, denumite terapii CAR-T in vivo – propun o abordare mult mai rapidă și accesibilă, relatează prestigioasa revistă Nature.
Urmărește cele mai noi producții video TechRider.ro
- articolul continuă mai jos -
Pionierii acestui domeniu, printre care se numără Bruce Levine și Carl June de la Universitatea din Pennsylvania, alături de laureați ai Premiului Nobel precum Drew Weissman (co-inventator al vaccinurilor ARNm) și Jennifer Doudna (co-descoperitoare CRISPR), susțin că tratamentele in vivo ar putea face terapiile celulare „disponibile la comandă”.
Companii precum Capstan Therapeutics, Azalea Therapeutics, și EsoBiotec, achiziționată recent de AstraZeneca pentru un posibil miliard de dolari, conduc această revoluție biotehnologică.
Cum funcționează?
În loc să scoată celulele T din organism, noile terapii folosesc nanoparticule care transportă gene sau ARN mesager direct către celulele vizate din sânge. Acestea sunt apoi „reprogramate” la fața locului pentru a deveni celule CAR-T capabile să recunoască și să distrugă celulele canceroase.
„Vrem să ajungem la o situație în care terapia CAR-T funcționează ca un medicament obișnuit”, explică dr. Saar Gill, oncolog la aceeași universitate. În prezent, costul unei singure doze comerciale de CAR-T poate ajunge la 500.000 de dolari, iar pacienții așteaptă săptămâni pentru tratament. Noile terapii ar putea reduce acest cost de zece ori și ar permite tratamentul în timp real, fără chimioterapie prealabilă.
Primele rezultate și provocări
Primele studii clinice sunt deja în desfășurare. Firma Interius a testat terapia pe trei pacienți cu limfom non-Hodgkin: în cazul unuia, celulele B, ținta terapiei, au fost eliminate aproape complet în șase zile, iar efectul s-a menținut trei luni. Alte companii, precum Orna Therapeutics sau Myeloid Therapeutics, testează nanoparticule ARN care activează nu doar celulele T, ci și macrofagele și celulele NK pentru a ataca tumorile.
Pe lângă cancer, aceste terapii ar putea trata și boli autoimune. Capstan Therapeutics se pregătește să testeze abordarea in vivo la pacienți cu lupus, după ce cercetători germani au raportat rezultate promițătoare în tratarea unor cazuri grave cu versiuni ex vivo ale CAR-T.
Totuși, în ciuda optimismului, cercetătorii avertizează că mai există necunoscute majore. De exemplu, vectorii virali integrați în ADN pot, în cazuri rare, declanșa cancere secundare. De asemenea, terapiile ARN, deși mai sigure, trebuie administrate în mai multe doze și s-ar putea dovedi mai puțin eficiente pe termen lung.
„Întrebarea-cheie este: putem vindeca cancerul fără modificări genetice permanente?”, se întreabă, mai mult sau mai puțin retoric, Christian Buchholz, expert în terapie genică din Germania.
